535名白血病患者5年生存率达92.9% ​协同靶向治疗长期安全性获验证

        本报讯 （记者 胡德荣 ）在大量动物实验、分子调控网络及随机临床对照研究的基础上，应用全反式维甲酸和三氧化二砷联合方案，通过全国多中心临床研究，协同靶向治疗535名初发急性早幼粒细胞白血病（APL）患者，5年无病生存率达92.9%。应用该治疗方案的长期安全性由此得到充分证明。上海交通大学医学院附属瑞金医院、上海血液学研究所陈赛娟院士研究组日前在最新一期《血液》杂志上发表了随访研究论文。

       陈赛娟院士研究组为阐明APL的发病原理和治疗机理迈出至关重要的第一步，提出协同靶向治疗，即用全反式维甲酸和三氧化二砷联合方案，前者是维生素A的衍生物，没有化疗副作用，后者就是人们常说的“砒霜”。

       研究表明，对维甲酸、化疗耐药的APL复发病人应用三氧化二砷，完全缓解率可达90%以上。通过对85名APL初发病人联合用药随访7年的研究，表明5年无病生存率达到90%以上。科研人员还通过多年的跟踪调查，指出全反式维甲酸、砷剂组合治疗方法疗效好，未出现毒性或肿瘤扩散的报道。

       据悉，陈赛娟研究组目前正在将APL协同靶向治疗的思路进一步拓展至其他类型白血病，已在国际上率先提出DNA甲基转移酶3A（DNMT3A）等表观遗传相关基因异常是构成急性白血病发病的第三类致病基因的理论，证实了DNMT3A基因突变是急性单核细胞白血病的始动因素之一，是诊断和预后监测的重要分子标志和药物靶标。

       此外，研究组还在慢性粒细胞白血病急性变和M2b急性髓系白血病多步骤发病原理研究方面取得了系列重要发现，为拓展白血病协同靶向疗法奠定了重要基础。